皮癢水腫胃口差，竟是多發性骨髓瘤！追求治療深度助延命　盼一線單株抗體納給付

今健康／洪素卿 報導

一名五十多歲男性，短短兩、三個月內，腎功能急速下滑，並出現皮膚癢、食慾不振以及水腫等腎臟功能損傷症狀。經檢查發現原來是罹患「多發性骨髓瘤」。醫師指出，多發性骨髓瘤是一種血液惡性腫瘤，目前尚無法治癒。

所幸近年陸續有新式藥物問世及給付，讓患者治療選擇越來越多，利用這些藥物，於骨髓移植前積極清除癌細胞，加強治療深度，患者有機會追求更長時間的疾病無惡化存活。

CRAB 貧血、腎衰竭、高血鈣、骨病變
小心可能是「多發性骨髓瘤」！

案例狀況風險高，先以「四合一」應對：
台大醫院雲林分院血液腫瘤科主任洪郁欽指出，以該名多發性骨髓瘤患者為例，短短幾個月，他的肌酸酐從1.1攀升至6.6（正常值在1.4mg/dL以下），若放任其腎臟功能持續惡化，恐怕馬上就要洗腎。如此，不只影響生活品質，工作也可能難以持續，對健保財政也是明顯的負擔。再者，腎功能較差或是無法恢復，是骨髓瘤不好的預後因子，屬於高風險族群。因此，與患者討論後，患者決定積極治療，在第一線治療加入單株抗體，以「四合一療法」進行引導治療，再接續自體幹細胞移植。在兩個療程內，患者的肌酸酐數值就明顯改善，最後肌酸酐恢復到1.5上下。經過引導治療、自體移植和維持治療後，數年後疾病仍維持深度緩解。

多發性骨髓瘤是什麼？大多沒自覺？
洪郁欽醫師指出，多發性骨髓瘤是一種源自於骨髓漿細胞的惡性腫瘤。常見症狀包括高血鈣、腎衰竭、貧血以及骨病變等，但其中除骨頭疼痛患者較有自覺外，其他都須仰賴抽血檢驗；由於多發性骨髓瘤好發於60歲以上年長族群，患者常誤以為疲勞虛弱、喘等症狀是正常老化現象，因而延後確診時間。曾有患者遭遇多次壓迫性骨折才知道罹患此症，也有人是貧血許久，才確診為多發性骨髓瘤。

多發性骨髓瘤易復發、難治癒
提升「治療深度」可望延長無惡化存活！

多發性骨髓瘤的治療目標是？
目前多發性骨髓瘤仍然難以治癒，其治療目標希望能延後患者復發、接受下一線治療的時間，以延長存活時間。
其中，自體骨髓移植(自體幹細胞移植)可增加患者存活率，在患者身體狀況許可下，醫師多會建議患者考慮接受幹細胞移植。

「自體骨髓移植」是什麼？
洪郁欽醫師指出，自體骨髓移植治療全名應為「高劑量化療合併自體幹細胞移植」，患者要先接受引導治療控制疾病，希望能達到部分緩解以上的療效，之後將收集患者周邊血液的造血幹細胞，如有足夠細胞量，就能進展至下一階段。移植前患者必須先接受某種強度以上的化療，因此醫師需評估患者能否耐受中高劑量的化療。一般來說，如果患者年齡不是太高(不超過75歲)、體能狀況良好、沒有嚴重共病等，便符合接受自體幹細胞移殖的條件。移植後患者將接續維持治療直到患者復發或有無法忍受的副作用。一旦疾病復發，患者將接受二線治療、三線治療等。

引導治療常見手段：
目前國內引導治療多使用典型「三合一療法」，亦即合併使用類固醇、免疫酶體抑制劑以及免疫調節藥物。

然而如果患者病況比較凶險，擔心三合一療法效果不夠好；又或是病人體能好、經濟狀況允許，希望能加深治療深度，就會考慮在三合一療法基礎上加入單株抗體，也就是「四合一治療」。

何謂治療深度？
洪郁欽醫師解釋，骨髓瘤不像肺癌、肝癌等實體腫瘤可以透過正子攝影、電腦斷層等影像檢查看到病灶。早年檢查技術相對有限時，要評估多發性骨髓瘤患者治療療效，主要是從患者的血液、尿液觀察是否仍有不正常的蛋白質(單株蛋白)。

現在科技進步，醫師可用流式細胞儀或次世代定序檢測骨髓細胞來評估治療成效，「若治療後，監控了一萬、十萬個血球細胞都沒看到血癌細胞，一般就認為患者達到很深的治療反應，也就是治療效果很好。如果病人有機會在第一線治療達到比較深的治療效果，被認為可以大幅延後復發的時間。」

確診多發性骨髓瘤別放棄！
適切治療可望有品質長期存活

不用常跑醫院，也能有良好生活
即便無法接受自體幹細胞移植的患者，若第一線治療反應夠好，那麼後續的存活追蹤期間，只需要低劑量的口服用藥維持治療，不用常跑醫院，也可以擁有良好的生活品質。

目前歐、美、日等國，多已核可單株抗體用於第一線治療。洪郁欽醫師解釋，國際趨勢偏向將強效藥物用於第一線治療，主要是因為第一線治療時癌細胞相對好控制，一但患者歷經多種藥物刺激，癌細胞將累積較多基因突變，「此時的治療療效跟第一線治療的效果就有明顯差距，」

而國內囿於健保給付規定，目前單株抗體尚無法給付於第一線治療，此時醫師需權衡患者風險與經濟負擔以擬定治療策略，期盼未來能讓患者獲得健保協助，達到更長久的疾病控制。

及早發現，及時治療也很重要。
洪郁欽醫師呼籲，不論是甚麼疾病，但凡症狀持續存在、治療後沒有好轉，可能需要尋求其他專業醫療協助找出症狀起因。

以多發性骨髓瘤為例，若長期腰痠背痛、多次骨折，難以痊癒，可能需要額外檢查。若檢查後確定為多發性骨髓瘤也別喪氣，雖說此病目前仍難治癒，但即便是預後相對不好的第3期，還是有機會透過第一線治療存活好幾年，並且設定存活五年以上或是更長久的目標。

各項治療武器持續開發中！
且除了單株抗體，國外近年陸續發展出包括雙特異性抗體、CAR-T等新興治療，未來治療選擇更多樣。

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