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  • 皮癢水腫胃口差,竟是多發性骨髓瘤!追求治療深度助延命 盼一線單株抗體納給付

    2024-07-01

    今健康/洪素卿 報導

    一名五十多歲男性,短短兩、三個月內,腎功能急速下滑,並出現皮膚癢、食慾不振以及水腫等腎臟功能損傷症狀。經檢查發現原來是罹患「多發性骨髓瘤」。醫師指出,多發性骨髓瘤是一種血液惡性腫瘤,目前尚無法治癒。

    所幸近年陸續有新式藥物問世及給付,讓患者治療選擇越來越多,利用這些藥物,於骨髓移植前積極清除癌細胞,加強治療深度,患者有機會追求更長時間的疾病無惡化存活。

    CRAB 貧血、腎衰竭、高血鈣、骨病變
    小心可能是「多發性骨髓瘤」!

    案例狀況風險高,先以「四合一」應對:
    台大醫院雲林分院血液腫瘤科主任洪郁欽指出,以該名多發性骨髓瘤患者為例,短短幾個月,他的肌酸酐從1.1攀升至6.6(正常值在1.4mg/dL以下),若放任其腎臟功能持續惡化,恐怕馬上就要洗腎。如此,不只影響生活品質,工作也可能難以持續,對健保財政也是明顯的負擔。再者,腎功能較差或是無法恢復,是骨髓瘤不好的預後因子,屬於高風險族群。因此,與患者討論後,患者決定積極治療,在第一線治療加入單株抗體,以「四合一療法」進行引導治療,再接續自體幹細胞移植。在兩個療程內,患者的肌酸酐數值就明顯改善,最後肌酸酐恢復到1.5上下。經過引導治療、自體移植和維持治療後,數年後疾病仍維持深度緩解。

    多發性骨髓瘤是什麼?大多沒自覺?
    洪郁欽醫師指出,多發性骨髓瘤是一種源自於骨髓漿細胞的惡性腫瘤。常見症狀包括高血鈣、腎衰竭、貧血以及骨病變等,但其中除骨頭疼痛患者較有自覺外,其他都須仰賴抽血檢驗;由於多發性骨髓瘤好發於60歲以上年長族群,患者常誤以為疲勞虛弱、喘等症狀是正常老化現象,因而延後確診時間。曾有患者遭遇多次壓迫性骨折才知道罹患此症,也有人是貧血許久,才確診為多發性骨髓瘤。

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    多發性骨髓瘤易復發、難治癒
    提升「治療深度」可望延長無惡化存活!

    多發性骨髓瘤的治療目標是?
    目前多發性骨髓瘤仍然難以治癒,其治療目標希望能延後患者復發、接受下一線治療的時間,以延長存活時間。
    其中,自體骨髓移植(自體幹細胞移植)可增加患者存活率,在患者身體狀況許可下,醫師多會建議患者考慮接受幹細胞移植。

    「自體骨髓移植」是什麼?
    洪郁欽醫師指出,自體骨髓移植治療全名應為「高劑量化療合併自體幹細胞移植」,患者要先接受引導治療控制疾病,希望能達到部分緩解以上的療效,之後將收集患者周邊血液的造血幹細胞,如有足夠細胞量,就能進展至下一階段。移植前患者必須先接受某種強度以上的化療,因此醫師需評估患者能否耐受中高劑量的化療。一般來說,如果患者年齡不是太高(不超過75歲)、體能狀況良好、沒有嚴重共病等,便符合接受自體幹細胞移殖的條件。移植後患者將接續維持治療直到患者復發或有無法忍受的副作用。一旦疾病復發,患者將接受二線治療、三線治療等。

    引導治療常見手段:
    目前國內引導治療多使用典型「三合一療法」,亦即合併使用類固醇、免疫酶體抑制劑以及免疫調節藥物。

    然而如果患者病況比較凶險,擔心三合一療法效果不夠好;又或是病人體能好、經濟狀況允許,希望能加深治療深度,就會考慮在三合一療法基礎上加入單株抗體,也就是「四合一治療」。

    何謂治療深度?
    洪郁欽醫師解釋,骨髓瘤不像肺癌、肝癌等實體腫瘤可以透過正子攝影、電腦斷層等影像檢查看到病灶。早年檢查技術相對有限時,要評估多發性骨髓瘤患者治療療效,主要是從患者的血液、尿液觀察是否仍有不正常的蛋白質(單株蛋白)。

    現在科技進步,醫師可用流式細胞儀或次世代定序檢測骨髓細胞來評估治療成效,「若治療後,監控了一萬、十萬個血球細胞都沒看到血癌細胞,一般就認為患者達到很深的治療反應,也就是治療效果很好。如果病人有機會在第一線治療達到比較深的治療效果,被認為可以大幅延後復發的時間。」

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    確診多發性骨髓瘤別放棄!
    適切治療可望有品質長期存活

    不用常跑醫院,也能有良好生活
    即便無法接受自體幹細胞移植的患者,若第一線治療反應夠好,那麼後續的存活追蹤期間,只需要低劑量的口服用藥維持治療,不用常跑醫院,也可以擁有良好的生活品質。

    目前歐、美、日等國,多已核可單株抗體用於第一線治療。洪郁欽醫師解釋,國際趨勢偏向將強效藥物用於第一線治療,主要是因為第一線治療時癌細胞相對好控制,一但患者歷經多種藥物刺激,癌細胞將累積較多基因突變,「此時的治療療效跟第一線治療的效果就有明顯差距,」

    而國內囿於健保給付規定,目前單株抗體尚無法給付於第一線治療,此時醫師需權衡患者風險與經濟負擔以擬定治療策略,期盼未來能讓患者獲得健保協助,達到更長久的疾病控制。

    及早發現,及時治療也很重要。
    洪郁欽醫師呼籲,不論是甚麼疾病,但凡症狀持續存在、治療後沒有好轉,可能需要尋求其他專業醫療協助找出症狀起因。

    以多發性骨髓瘤為例,若長期腰痠背痛、多次骨折,難以痊癒,可能需要額外檢查。若檢查後確定為多發性骨髓瘤也別喪氣,雖說此病目前仍難治癒,但即便是預後相對不好的第3期,還是有機會透過第一線治療存活好幾年,並且設定存活五年以上或是更長久的目標。

    各項治療武器持續開發中!
    且除了單株抗體,國外近年陸續發展出包括雙特異性抗體、CAR-T等新興治療,未來治療選擇更多樣。

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    《延伸閱讀》

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