有藥醫卻沒命可等？罕病團體齊聲呼籲健保編足預算救命！

在現代醫療進步、醫界及相關機關的努力、越來越多罕病藥物問世、台灣健保制度良善下，仍有不少罕見疾病病友在制度中「有藥醫卻沒命可等」的困境中。

罕見疾病基金會、中華民國罕見疾病研發製藥發展協會，邀集醫界、學界、病友，討論如何為罕病用藥建立透明、可長可久的制度，讓病友免於「死在可被治療的疾病」。

罕藥專款僅有約1.38%，
承載兩萬病人救命需求。

等不到藥，陸續離世的罕病病友：
據罕見疾病基金會，台灣目前公告罕病有247種，罕藥認定126種，可被治療且有給付的罕病約68種，約占27.5%。目前有28種新罕藥正等待給付，可照顧25種疾病、5,233位病人，當中有1,224人面臨「只有一種藥可用」。多年來，已累計約有2,783名病友在等待期間陸續離世，累積死亡率高達34.71%。

1.38%預算，恐連既有的都難支應：
罕見疾病基金會創辦人陳莉茵指出，2026年健保預算總額高達9,883.35億元，罕藥專款僅約1.38%，卻承載著全台約兩萬罕病病人與家屬的救命需求。據分析，罕藥專款實際需要153.97億元，但在115年度健保總額協商中僅編列136.66億元，缺口近18億元。恐怕不僅新藥難以給付，連既有病友的用藥都難以支應。

專款編列邏輯突然優化？專家：母湯
陳莉茵表示，以往罕藥專款編列皆有相對穩定的公式與基期，以避免在健保總額中被排擠。然而，今年卻改用新的邏輯，方式也還尚未說明清楚，讓病友、醫界、相關團體都充滿不確定感。她表示，救命預算不能年年更改公式邏輯，否則病友每年都得陷飽受倒懸困境。呼籲預算缺口務必由公務預算或特別預算補足。此外，健保署應恢復依法、循歷年模式清楚計算。盼能有透明、公平、可預期的制度。

罕病專款少數服從多數？ 
專家：我們要成為什麼樣的社會？

輔仁大學數據科學中心蒲若芳執行長表示，「少數服從多數」是成本、效率等綜合考量使社會進步的方向。但於生命，人人都是值得的。從健康科技評估（HTA）與數據科學角度來看，罕病天生樣本數少，自然不能將其放入「成本效益」框架裡評量。

在風險可承擔前提之下，罕病用藥談的是「我們要成為什麼樣的社會」、「是否對脆弱者履行社會契約」，而非以多數效益評估病友，並無可奈何的任其凋亡。

不確定性風險太高？專家：制度完善、承擔得起
對於許多新藥證據尚不完備、價格高昂，不確定性風險太高的疑慮，蒲若芳執行長認為，台灣的制度承擔得起這樣的風險。

蒲若芳執行長表示，台灣健保有非常好的管理能力，包括資料追蹤、限制適應症、設定給付條件等；還有暫時性支付、有條件支付等機制，制度相當完善。凡事無萬全，風險評估目的在規劃未來，而非作繭自縛。在風險可承擔、可控下，先讓少數真正需要的人使用，並且數據監測療效與安全性，勝過全世界都用過、釐清所有疑慮再行動、再給病人。

陳莉茵也呼籲健保署、相關決策單位，正視罕藥專款預算大幅不足的事實，在現有良善的健保制度當中，也期待能好上加好，盼寬列罕藥專款預算，並加快健保給付流程、保障脆弱的罕病病友治療選擇權。

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罕病永續倡議媒體教育工作坊
與會貴賓大合照：
．罕見疾病基金會 陳莉茵創辦人(右三)
．罕見疾病基金會 陳冠如執行長(左二)
．中華民國罕見疾病研發製藥發展協會 黃彥倫理事長(左三)
．臺大醫院基因醫學部 李妮鍾醫師(右一)
．輔仁大學數據科學中心 蒲若芳執行長(左二)
．特發性或遺傳性肺動脈高壓病友代表 謝佩君女士(左一)

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