血癌大不同同病不同治！精準治療。翻轉極惡血癌命運

2023-02-15

文／今健康洪素卿

急性骨髓性白血病AML是成人最常見的血癌，然而，AML合併的基因變異不同，治療反應也不一樣。以「FLT3急性骨髓性白血病」來說，相對預後較差、易復發。所幸近年標靶藥物問世，讓患者有了更好的存活契機。

疾病異質化---治療策略有賴量身定制

急性骨髓性白血病 (AML) 是一種惡性的骨髓造血功能異常疾病。患者骨髓被癌細胞佔據，無法製造足夠的正常血球。根據癌症登記資料估計，台灣一年新增約八百人罹患AML，「患者常常是因為發燒、出血、感染來到醫院，抽血、驗了骨髓才知道罹患血癌。」

花蓮慈濟醫院幹細胞與精準醫療研發中心主任李啟誠指出，隨著基因學、染色體研究進展，我們了解到，AML是一個很異質化的疾病，「每個人的AML可能都不大一樣！」

「就像黑社會中有些是肉腳小跟班，稍微一點化療就能根治。有些是狠角色，很難擊倒。每個人得到的不一樣、治療對策也有差異。」「而FLT3就是其中相當惡名昭彰的一個基因變異。」

李啟誠主任指出，急性骨髓性白血病患者約三成可能帶有FLT3基因變異，「剛發現時非常棘手，只知道單單靠化療無法根治，這類患者得趕快移植。但即便如此，有些人也還是很快復發！」「早年有位知名公眾人物得到的就是FLT3這一型的AML，只可惜十多年前標靶藥物尚未問世。也因此，當年雖然做了很強的化療以及移植治療，但還是沒多久就復發。」

AML正式邁入精準醫療年代 FLT3患者治療現契機

所幸2017年後，終於有成熟的標靶藥物陸續問世。李啟誠主任指出，大型臨床研究顯示，當患者併有FLT3基因突變，以標靶藥物搭配化學治療，治療率明顯提升。現在在台灣，患者一旦經診斷為AML，第一週就要鑑定是否合併有FLT3基因突變，如果確定有突變，則一開始治療就要以標靶藥物搭配化療。

雖然合併治療提升治療反應率與存活，但還是難免有抗藥性發生。患者仍然可能復發。李啟誠主任指出，這時候就可以接續使用更專一針對突變基因的標靶藥物治療。

像是不久前台中慈濟接獲一名年輕男性病患，經診斷罹患FLT3急性骨髓性白血病，當時判斷應該要積極治療、往骨髓移植方向走，便趕緊以標靶藥物合併化學治療，準備之後接續骨髓移植。但沒想到，病人在要進入骨髓移植前，就已經全面復發很嚴重。

李啟誠主任說，當時依舊決定為患者移植。結果，移植後患者身上雖然有六成變成好細胞，但還是有四成癌細胞，因而決定搭配使用另一標靶藥物搭配化療，希望能夠跟捐贈者的正常細胞「協同抵抗癌細胞。」就這樣，終於順利讓癌細胞消失、讓這個患者有機會康復出院。

李啟誠主任形容，原先使用的標靶藥物就像是先發投手，後來使用的標靶藥物則可搭配作為救援投手。如此一來，可以給復發或是治療反應不佳的患者多一個機會。

科學家們也正持續研究其他藥物，現在「本來是最惡名昭彰FLT3，好像也慢慢看到一些契機，好好規劃治療策略，還是有相當比例的病人可以根治。」

不輕言放棄！年長患者治療策略多樣化

李啟誠主任指出，過去AML治療成效不甚理想，五年存活大約只有兩成。除了因為有FLT3這類棘手的基因影響治療之外，另一個治療上的挑戰是「這是個大多數患者超過六十歲的病！」

李啟誠主任提到，「年長的患者有時候會拒絕治療、排斥特定治療，加上對於高強度化療耐受力較差。所以，整體存活有待改進。相對之下，年輕一點的患者，可以化療、骨髓移植加上新的標靶治療，存活率就不會太差。」不過，現在有更多標靶藥物出來。年長者也有更多樣化治療策略，不僅可以化療減量，也可以在第一輪先使用BCL2標靶藥物等。「不要輕言放棄，跟專科醫師配合，找出適合自己的治療方式。」

重要的是，不要把疾病症狀當成正常老化，忽略了可能是急性骨髓性白血病的警訊。

急性骨髓性白血病有哪些症狀呢？李啟誠主任指出，急性骨髓性白血病患者因為骨髓被癌細胞佔據，所以正常血球製造不足。若是好的白血球製造不足，病人就容易細菌、病毒感染，病人可能發燒、來到急診。

若製造紅血球地盤被佔據、紅血球不夠，那就會貧血，這時候病人可能出現頭暈、貧倦、喘、蒼白等貧血症狀。

一旦血小板產生不足，病人很可能碰一下就出血，或是平常刷牙流血，女性患者月經無法停止等。

急性骨髓性白血病的病程進展快速、惡性度高，如果出現這些症狀，務必儘快就醫。